Viyana Tıp Üniversitesi (MedUni Wien) ve AKH Viyana Hastanesi’nde, hemofili B hastalığına karşı gen tedavisi ilk kez uygulandı. Yeni tedavi yöntemi, yalnızca bir kez uygulanan damar içi infüzyonla yıllarca etkili olabiliyor.
Avusturya’da tıp tarihinde bir dönüm noktası yaşandı. Viyana Tıp Üniversitesi (MedUni Wien) ve AKH Viyana bünyesinde, kalıtsal bir kanama bozukluğu olan hemofili B'ye karşı ilk defa bir gen tedavisi başarıyla uygulandı. Bu tedavi sayesinde, hastalara yalnızca tek bir intravenöz infüzyon yapılması yeterli oluyor.
Kanamayı durduramayan genetik hastalık
Hemofili B, çoğunlukla erkekleri etkileyen, X kromozomu yoluyla aktarılan bir genetik rahatsızlık. Bu hastalıkta vücut, pıhtılaşmayı sağlayan faktör IX adlı proteini yeterince üretemiyor. Sonuç olarak, hastalar yaralanma sonrası kanamaları durdurmakta zorlanıyor, hatta bazen eklemlerde kendiliğinden gelişen iç kanamalar yaşayabiliyor.
Bugüne kadar bu hastalığın tedavisinde, hastalara eksik olan pıhtılaşma faktörleri düzenli aralıklarla dışarıdan verilmekteydi. Ancak yeni geliştirilen gen tedavisi bu döngüyü kırmayı hedefliyor.
Tedavi nasıl işliyor?
Tedavi sürecinde, hastaya özel olarak hazırlanmış bir gen taşıyıcı sistemle, faktör IX geni doğrudan karaciğer hücrelerine aktarılıyor. Bu hücreler daha sonra eksik olan pıhtılaşma faktörünü üretmeye başlıyor. Böylece haftalık infüzyonlara olan ihtiyaç ortadan kalkıyor.
Tedavi programının başında yer alan hematolog Prof. Dr. Cihan Ay, yöntemin büyük bir umut olduğunu belirtti:
“Yeni tedavinin en büyük avantajı, yalnızca bir defa uygulanması ve düşük yan etki riski taşıması. Ayrıca klinik çalışmalara göre hastaların %90’ından fazlası tedaviye olumlu yanıt veriyor.”
Uluslararası düzeyde sayılı merkezden biri
Viyana’daki bu merkez, söz konusu gen tedavisinin uygulandığı dünyadaki sayılı sağlık kurumlarından biri konumunda. MedUni Wien ve AKH Viyana’nın Klinik Hematoloji ve Hemostaz Bölümü, bu yeni yöntemin Avusturya’daki hemofili B hastalarına ulaşabilmesi için kapıları araladı.
Prof. Dr. Ay bu gelişmeyi şöyle özetliyor:
“Bu, hemofili B hastaları için yıllarca konforlu ve neredeyse semptomsuz bir yaşam sürmenin yolunu açan büyük bir fırsat.”
Copyright © www.havadis.at. Tüm Hakları Saklıdır. Havadis.at yayımladığı haber, fotoğraf ve görüntü ile internet ve wap için oluşturduğu her türlü bilgi, havadis.at yönetiminin izini olmadan hiçbir şekilde kullanılamaz.
